29. lipnja god.Intercept Pharmaceuticals najavioda je primio potpunu novu prijavu za lijek od američke FDA u vezi s njegovim FXR agonistom obetikolnom kiselinom (OCA) za fibrozu uzrokovanu nealkoholnim steatohepatitisom (NASH) Response letter (CRL). FDA je u CRL-u izjavila da na temelju do sada pregledanih podataka vjeruje da su očekivane koristi lijeka temeljene na alternativnim histopatološkim ispitivanjima još neizvjesne, a dobrobiti liječenja ne premašuju potencijalne rizike, tako da ne podržati ubrzano odobrenje OCA za liječenje pacijenata s NASH-om koji uzrokuju fibrozu jetre.

Mark Pruzanski, predsjednik i izvršni direktor Intercepta, komentirao je rezultate: “Tijekom postupka pregleda, FDA nikada nije priopćila informacije o ubrzanju odobrenja OCA-e i čvrsto vjerujemo da svi do sada dostavljeni podaci ispunjavaju zahtjeve FDA-e i jasno podupiru pozitivan profitni rizik OCA-e. Žao nam je zbog ovog CRL-a. FDA je postupno povećala složenost histoloških krajnjih točaka, stvarajući tako vrlo visoku barijeru za prolaz. do sada,OCAje samo u ključne tri faze. Ovaj zahtjev je ispunjen tijekom studije. Planiramo se sastati s FDA-om što je prije moguće kako bismo razgovarali o tome kako u budućnosti donijeti plan odobrenja informacija o CRL-u.”

U utrci za osvajanje prvog lijeka za NASH na ljestvici Intercept je uvijek bio na vodećoj poziciji i trenutno je jedina tvrtka koja je dobila pozitivne podatke iz kasnih ispitivanja. Kao snažan i specifičan agonist farnezoidnog X receptora (FXR),OCAje prethodno postigao pozitivne rezultate u fazi 3 kliničkog ispitivanja pod nazivom REGENERATE. Podaci su pokazali da umjereni do teški NASH koji su primali visoke dozeOCAMeđu pacijentima, kod jedne četvrtine pacijenata simptomi fibroze jetre značajno su se poboljšali, a stanje se nije pogoršalo.

FDA je preporučila da Intercept podnese dodatne privremene podatke o učinkovitosti i sigurnosti iz studije REGENERATE koja je u tijeku kao podrškuOCA-ov potencijalubrzano odobrenje, te istaknuo da treba nastaviti s dugoročnim rezultatima studije.

IakoOCAprethodno odobren za drugu rijetku bolest jetre (PBC), područje NASH-a je ogromno. Procjenjuje se da NASH pogađa milijune ljudi samo u Sjedinjenim Državama. Prethodno je investicijska banka JMP Securities procijenila da bi vrhunac prodaje lijekova Intercept mogao dosegnuti milijarde dolara. Pod utjecajem ovih loših vijesti, cijena dionice Intercepta pala je u ponedjeljak gotovo 40% na 47,25 USD po dionici. Pale su i cijene dionica drugih farmaceutskih kompanija koje su također razvile NASH. Među njima je Madrigal pao za oko 6%, a Viking, Akero i GenFit za oko 1%.

Stifelov analitičar Derek Archila napisao je u izvješću klijentu da je do odbijanja došlo zbog nuspojava povezanih s liječenjem koje su se pojavile uOCA kliničko testiranje, odnosno neki su pacijenti primiliLiječenje OCA, štetni kolesterol u tijelu se povećao, što zauzvrat čini da imaju veću incidenciju kardiovaskularnog rizika. S obzirom da mnogi pacijenti s NASH-om već imaju prekomjernu tjelesnu težinu ili boluju od dijabetesa tipa 2, takve nuspojave mogu pobuditi oprez regulatornih agencija. Prema zahtjevima FDA-e za dodatnim testnim podacima, Intercept će možda morati pričekati barem do druge polovice 2022. kako bi protumačio te podatke. Eksterna analiza vjeruje da bi tako duga odgoda mogla izbrisati dio Interceptove prethodne akumulirane prednosti, dopuštajući drugim konkurentima, uključujući Madrigal Pharmaceuticals i Viking Therapeutics, da imaju priliku sustići.