Dana 29. lipnja god.Intercept Pharmaceuticals je objavioda je od američke FDA-e primio potpunu prijavu za novi lijek u vezi sa svojim FXR agonistom obetikolnom kiselinom (OCA) za fibrozu uzrokovanu nealkoholnim steatohepatitisom (NASH) Pismo odgovora (CRL).FDA je u CRL-u navela da na temelju do sada pregledanih podataka vjeruje da su očekivane koristi lijeka na temelju krajnjih točaka alternativnih histopatoloških ispitivanja još uvijek neizvjesne, a koristi liječenja ne prelaze potencijalne rizike, tako da ne podržavaju ubrzano odobrenje OCA za liječenje NASH pacijenata koji uzrokuju fibrozu jetre.

Mark Pruzanski, predsjednik i izvršni direktor Intercepta, komentirao je rezultate: “Tijekom procesa revizije, FDA nikada nije priopćila informacije o ubrzanju odobrenja OCA-e, i čvrsto vjerujemo da svi do sada dostavljeni podaci udovoljavaju zahtjevima FDA-e i jasno podržavaju pozitivan profitni rizik OCA-e.Žao nam je zbog ovog CRL-a.FDA je postupno povećavala složenost histoloških krajnjih točaka, stvarajući tako vrlo visoku barijeru za prolaz.Daleko,OCAje samo u ključne tri faze.Ovaj zahtjev je zadovoljen tijekom studije.Planiramo se sastati s FDA-om što je prije moguće kako bismo razgovarali o tome kako u budućnosti proslijediti plan odobrenja CRL informacija.”

U utrci za prvim popisom NASH lijeka, Intercept je uvijek bio na vodećoj poziciji i trenutno je jedina tvrtka koja je dobila pozitivne podatke o ispitivanju u kasnoj fazi.Kao snažan i specifičan agonist farnezoidnog X receptora (FXR),OCAje prethodno postigao pozitivne rezultate u kliničkom ispitivanju faze 3 pod nazivom REGENERATE.Podaci su pokazali da umjereni do teški NASH koji su primali visoke dozeOCAMeđu pacijentima, kod jedne četvrtine bolesnika simptomi fibroze jetre su značajno poboljšani, a stanje se nije pogoršalo.

FDA je preporučila da Intercept dostavi dodatne privremene podatke o učinkovitosti i sigurnosti iz tekuće studije REGENERATE kao potporuPotencijal OCA-eubrzano odobravanje, te istaknuo kako treba nastaviti s dugoročnim rezultatima studije.

IakoOCAje prethodno odobren za još jednu rijetku bolest jetre (PBC), polje NASH je ogromno.Procjenjuje se da NASH pogađa milijune ljudi samo u Sjedinjenim Državama.Ranije je investicijska banka JMP Securities procijenila da bi vrhunac prodaje Intercept lijekova mogao doseći milijarde dolara.Pogođen ovim lošim vijestima, Interceptova cijena dionice pala je u ponedjeljak za gotovo 40% na 47,25 dolara po dionici.Cijene dionica drugih farmaceutskih tvrtki koje su također razvile NASH također su pale.Među njima je Madrigal pao za oko 6%, a Viking, Akero i GenFit za oko 1%.

Analitičar Stifela Derek Archila napisao je u izvješću klijentu da je do odbijanja došlo zbog nuspojava povezanih s liječenjem koje su se pojavile uOCA kliničko ispitivanje, odnosno neki pacijenti su primiliOCA tretman, štetni kolesterol u tijelu se povećao, što zauzvrat čini da imaju veću učestalost kardiovaskularnog rizika.S obzirom na to da mnogi pacijenti s NASH-om već imaju prekomjernu tjelesnu težinu ili pate od dijabetesa tipa 2, takve nuspojave mogu pobuditi budnost regulatornih agencija.Prema zahtjevima FDA za dodatnim testnim podacima, Intercept će možda morati pričekati barem do druge polovice 2022. da protumači ove podatke.Vanjska analiza vjeruje da bi tako dugo kašnjenje moglo izbrisati dio prethodnog akumuliranog vodstva Intercepta, dopuštajući ostalim konkurentima, uključujući Madrigal Pharmaceuticals i Viking Therapeutics, da imaju priliku sustići zaostatak.