ruksolitinib, također poznat kao ruksolitinib u Kini, jedan je od "novih lijekova" koji su posljednjih godina naveliko uvršteni u kliničke smjernice za liječenje hematoloških bolesti, a pokazao je obećavajuću učinkovitost kod mijeloproliferativnih bolesti.
Ciljani lijek Jakavi ruxolitinib može učinkovito inhibirati aktivaciju cijelog JAK-STAT kanala i smanjiti abnormalno pojačan signal kanala, čime se postiže učinkovitost.Također se može koristiti za liječenje raznih bolesti, te za abnormalnosti mjesta JAK1.
ruksolitinibje inhibitor kinaze indiciran za liječenje bolesnika s mijelofibrozom srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon genikulocitoze i mijelofibrozu nakon primarne trombocitemije.
Slična klinička studija (n=219) randomizirala je pacijente sa srednjim rizikom-2 ili visokorizičnim primarnim MF, bolesnike s MF nakon prave eritroblastoze ili bolesnike s MF nakon primarne trombocitoze u dvije skupine, od kojih je jedna primala oralni ruksolitinib 15 do 20 mgbid (n=146) i drugi koji je primao lijek pozitivne kontrole (n=73).Primarni i ključni sekundarni cilj studije bio je postotak bolesnika sa smanjenjem volumena slezene za ≥35% (procijenjeno magnetskom rezonancijom ili kompjutoriziranom tomografijom) u 48. odnosno 24. tjednu.Rezultati su pokazali da je postotak bolesnika s više od 35% smanjenja volumena slezene u odnosu na početnu vrijednost u 24. tjednu bio 31,9% u liječenoj skupini u usporedbi s 0% u kontrolnoj skupini (P<0,0001);a postotak bolesnika s više od 35% smanjenja volumena slezene u odnosu na početnu vrijednost u 48. tjednu bio je 28,5% u liječenoj skupini u usporedbi s 0% u kontrolnoj skupini (P<0,0001).Osim toga, ruksolitinib je također smanjio ukupne simptome i značajno poboljšao kvalitetu života pacijenata.Na temelju rezultata ova dva klinička ispitivanja,ruksolitinibpostao je prvi lijek koji je odobrila američka FDA za liječenje pacijenata s MF.