ruksolitinib, također poznat kao ruksolitinib u Kini, jedan je od "novih lijekova" koji su naširoko navedeni u kliničkim smjernicama za liječenje hematoloških bolesti posljednjih godina, a pokazao je obećavajuću učinkovitost u mijeloproliferativnim bolestima.
Ciljani lijek Jakavi ruksolitinib može učinkovito inhibirati aktivaciju cijelog JAK-STAT kanala i smanjiti abnormalno pojačan signal kanala, čime se postiže učinkovitost. Također se može koristiti za liječenje raznih bolesti i za abnormalnosti mjesta JAK1.
ruksolitinibje inhibitor kinaze indiciran za liječenje bolesnika s mijelofibrozom srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon genikulocitoze i mijelofibrozu nakon primarne trombocitemije.
Slična klinička studija (n=219) randomizirala je bolesnike s primarnim MF-om srednjeg rizika-2 ili visokog rizika, bolesnike s MF-om nakon prave eritroblastoze ili bolesnike s MF-om nakon primarne trombocitoze u dvije skupine, od kojih je jedna primala oralni ruksolitinib 15 do 20 mgbid. (n=146), a drugi je primao lijek pozitivne kontrole (n=73). Primarni i ključni sekundarni ishod studije bili su postotak pacijenata sa smanjenjem volumena slezene za ≥35% (procijenjeno magnetskom rezonancijom ili kompjutoriziranom tomografijom) u 48. odnosno 24. tjednu. Rezultati su pokazali da je postotak bolesnika s više od 35% smanjenja volumena slezene u odnosu na početnu vrijednost u 24. tjednu iznosio 31,9% u liječenoj skupini u usporedbi s 0% u kontrolnoj skupini (P<0,0001); a postotak bolesnika s više od 35% smanjenja volumena slezene u odnosu na početnu vrijednost u 48. tjednu bio je 28,5% u liječenoj skupini u usporedbi s 0% u kontrolnoj skupini (P<0,0001). Osim toga, ruksolitinib je također smanjio ukupne simptome i značajno poboljšao kvalitetu života pacijenata. Na temelju rezultata ova dva klinička ispitivanja,ruksolitinibpostao je prvi lijek odobren od strane američke FDA za liječenje pacijenata s MF.