Ruksolitinib je inhibitor Janus kinaze male molekule koji se koristi u liječenju mijelofibroze srednjeg ili visokog rizika i rezistentnih oblika vere policitemije i bolesti transplantata protiv domaćina.Ruksolitinib je povezan s prolaznim i obično blagim porastom serumske aminotransferaze tijekom terapije i s rijetkim slučajevima samoograničenog, klinički očitog idiosinkratičnog akutnog oštećenja jetre, kao i sa slučajevima reaktivacije hepatitisa B u osjetljivih osoba.

Ruksolitinib je oralno bioraspoloživi inhibitor Janus-povezane kinaze (JAK) s potencijalnim antineoplastičnim i imunomodulirajućim djelovanjem.Ruksolitinib se specifično veže i inhibira proteintirozinkinaze JAK 1 i 2, što može dovesti do smanjenja upale i inhibicije stanične proliferacije.Put JAK-STAT (pretvornik signala i aktivator transkripcije) igra ključnu ulogu u signaliziranju mnogih citokina i faktora rasta te je uključen u staničnu proliferaciju, rast, hematopoezu i imunološki odgovor;JAK kinaze mogu biti pojačane kod upalnih bolesti, mijeloproliferativnih poremećaja i raznih malignih bolesti.

Ruksolitinib je apirazolsupstituiran na položaju 1 s 2-cijano-1-ciklopentiletil grupom i na položaju 3 s pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il grupom.Koristi se kao fosfatna sol za liječenje bolesnika s mijelofibrozom srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon policitemije vera i mijelofibrozu nakon esencijalne trombocitemije.Ima ulogu antineoplastičnog sredstva i EC 2.7.10.2 (nespecifični protein-tirozinkinaza) inhibitor.To je nitril, apirolopirimidini član pirazola.