Strategija liječenja primarne mijelofibroze (PMF) temelji se na stratifikaciji rizika.Zbog raznolikosti kliničkih manifestacija i problema koje treba riješiti kod pacijenata s PMF-om, strategije liječenja trebaju uzeti u obzir bolesnikovu bolest i kliničke potrebe.Početno liječenje ruksolitinibom (Jakavi/Jakafi) u bolesnika s velikom slezenom pokazalo je značajno smanjenje slezene i bilo je neovisno o statusu mutacije vozača.Veća veličina smanjenja slezene ukazuje na bolju prognozu.U bolesnika s niskim rizikom bez klinički značajne bolesti, oni se mogu promatrati ili uključiti u klinička ispitivanja, s ponavljanjem procjena svakih 3-6 mjeseci.ruksolitinib(Jakavi/Jakafi) terapija lijekovima može se započeti u bolesnika s niskim ili srednjim rizikom-1 koji imaju splenomegaliju i/ili kliničku bolest, prema NCCN smjernicama za liječenje.
Za pacijente srednjeg rizika-2 ili visokorizične bolesnike, poželjna je alogena HSCT.Ako transplantacija nije dostupna, ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) se preporučuje kao opcija liječenja prve linije ili za ulazak u klinička ispitivanja.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) jedini je trenutno odobreni lijek u svijetu koji cilja na preaktivni JAK/STAT put, patogenezu MF.Dvije studije objavljene u New England Journalu i Journal of Leukemia & Lymphoma sugeriraju da ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) može značajno smanjiti bolest i poboljšati kvalitetu života u bolesnika s PMF-om.U bolesnika s srednjim rizikom-2 i visokorizičnim MF, ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) uspio je smanjiti slezenu, poboljšati bolest, poboljšati preživljavanje i poboljšati patologiju koštane srži, ispunjavajući primarne ciljeve liječenja bolesti.
PMF ima godišnju vjerojatnost incidencije od 0,5-1,5/100 000 i ima najgoru prognozu od svih MPN.PMF je karakteriziran mijelofibrozom i ekstramedularnom hematopoezom.U PMF-u, fibroblasti koštane srži ne potječu od abnormalnih klonova.Otprilike jedna trećina pacijenata s PMF-om nema simptome u vrijeme postavljanja dijagnoze.Pritužbe uključuju značajan umor, anemiju, nelagodu u trbuhu, proljev zbog rane sitosti ili splenomegalije, krvarenje, gubitak težine i periferni edem.ruksolitinib(Jakavi/Jakafi) odobren je u kolovozu 2012. za liječenje mijelofibroze srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu.Lijek je trenutno dostupan u više od 50 zemalja svijeta.