Mijelofibroza (MF) se naziva mijelofibroza. Također je vrlo rijetka bolest. A uzrok njegove patogeneze nije poznat. Tipične kliničke manifestacije su juvenilne crvene krvne stanice i juvenilna granulocitna anemija s velikim brojem crvenih krvnih stanica u obliku suza. Aspiracija koštane srži često pokazuje suhu aspiraciju, a slezena je često značajno povećana s različitim stupnjevima osteoskleroze.
Primarna mijelofibroza (PMF) je klonski mijeloproliferativni poremećaj (MPD) hematopoetskih matičnih stanica. Liječenje primarne mijelofibroze prvenstveno je potporno, uključujući transfuzije krvi. Hidroksiurea se može dati za trombocitozu. Niskorizični, asimptomatski bolesnici mogu se promatrati bez liječenja.
Dvije randomizirane studije faze III (STUDY1 i 2) provedene su u bolesnika s MF-om (primarni MF, MF nakon genikulocitoze ili MF nakon primarne trombocitemije). U obje studije uključeni pacijenti imali su palpabilnu splenomegaliju najmanje 5 cm ispod prsnog koša i bili su pod umjerenim (2 prognostička čimbenika) ili visokim rizikom (3 ili više prognostičkih čimbenika) prema kriterijima konsenzusa Međunarodne radne grupe (IWG).
Početna doza ruksolitiniba temelji se na broju trombocita. 15 mg dva puta dnevno za bolesnike s brojem trombocita između 100 i 200 x 10^9/L i 20 mg dva puta dnevno za bolesnike s brojem trombocita većim od 200 x 10^9/L.
Individualizirane doze davane su prema podnošljivosti i djelotvornosti za bolesnike s brojem trombocita između 100 i 125 x 10^9/L, s maksimalnom dozom od 20 mg dva puta dnevno; za bolesnike s brojem trombocita između 75 i 100 x 10^9/L, 10 mg dva puta dnevno; i za pacijente s brojem trombocita između 50 i manjim ili jednakim 75 x 10^9/L, 2 puta dnevno po 5 mg svaki put.
ruksolitinibje oralni inhibitor tirozin kinaze JAK1 i JAK2 odobren u Europskoj uniji u kolovozu 2012. za liječenje mijelofibroze srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon genikulocitoze i mijelofibrozu nakon primarne trombocitemije. Trenutno je ruksolitinib Jakavi odobren u više od 50 zemalja diljem svijeta, uključujući Europsku uniju, Kanadu i nekoliko azijskih, latinoameričkih i južnoameričkih zemalja.