Ruksolitinib je mala molekula inhibitora Janus kinaze koji se koristi u liječenju mijelofibroze srednjeg ili visokog rizika i rezistentnih oblika policitemije vere i bolesti presatka protiv domaćina. Ruksolitinib je povezan s prolaznim i obično blagim povišenjem serumske aminotransferaze tijekom terapije i s rijetkim slučajevima samoograničene, klinički očite idiosinkratične akutne ozljede jetre, kao i sa slučajevima reaktivacije hepatitisa B u osjetljivih pojedinaca.

Ruksolitinib je oralno bioraspoloživi inhibitor Janus-asociirane kinaze (JAK) s potencijalnim antineoplastičnim i imunomodulatornim djelovanjem. Ruksolitinib se specifično veže na proteine ​​i inhibira ihtirozinkinaze JAK 1 i 2, što može dovesti do smanjenja upale i inhibicije stanične proliferacije. JAK-STAT (transduktor signala i aktivator transkripcije) put igra ključnu ulogu u signalizaciji mnogih citokina i faktora rasta i uključen je u staničnu proliferaciju, rast, hematopoezu i imunološki odgovor; JAK kinaze mogu biti pojačano regulirane u upalnim bolestima, mijeloproliferativnim poremećajima i raznim zloćudnim bolestima.

Ruksolitinib je apirazolsupstituiran na položaju 1 s 2-cijano-1-ciklopentiletil skupinom i na položaju 3 s pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il skupinom. Koristi se kao fosfatna sol za liječenje pacijenata s mijelofibrozom srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon prave policitemije i mijelofibrozu nakon esencijalne trombocitemije. Ima ulogu antineoplastičnog sredstva i EC 2.7.10.2 (nespecifični protein-tirozinkinaza) inhibitor. To je nitril, apirolopirimidini član pirazola.